国产GMP级转染试剂助力细胞基因治疗的持续快速发展

细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）作为生命科学研究最前沿的应用技术领域，分为细胞治疗和基因治疗两大部分。与常规的药物与治疗方案相比，基因治疗能从源头上解决疾病的发生，通过改变细胞内的遗传信息，进而改变基因表达及相应细胞性状，最终达到治愈疾病的目的，故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势。基因治疗近年在肿瘤、感染性疾病、神经系统疾病等多种疾病领域显示出巨大的应用潜力，正迅速发展。

来源：头豹研究院

从2016年到2020年，全球CGT药物市场规模从0.05亿美元增长到20.8亿美元，根据Frost&Sullivan预测，预计到2025年将达到305.4亿美元。

来源：和元招股说明书

我国在CGT领域虽起步稍晚，但已迅速发展为全球最主要的基因药物研发市场之一，累计临床试验数量仅次于美国。随着精准医疗的推进、基础研究和技术开发的进步、药物临床转化热度的提高，预计未来开展的CGT临床试验将持续增加。在监管规范和政策支持下，国内CGT领域有望实现“弯道超车”。

发展难题

CGT领域发展迅速，如何实现大规模、高质量、低成本、可重复的生产，已经成为CGT领域健康持续发展的挑战，包括技术难题、成本难题、GMP难题。

01 技术难题

CGT生产涉及质粒工艺、病毒工艺和细胞工艺三方面，它们的培养、纯化、测试等都不一致，对技术平台的完善性、企业的项目经验和技术人员的完备性都有较高的要求。

来源：海通国际

CGT以载体为核心，工艺开发和质控难度大。载体分为病毒载体与非病毒载体2大类，根据ASGCT数据，89%在研CGT项目采用病毒载体作为递送系统，AAV和LV是最为常见的载体类型，分别常用于基因治疗和CAR-T等产品。各技术路线均存在不同程度的技术更新迭代，也会逐步涌现出新的载体。

来源：太平洋证券

02 成本难题

CGT产品研发和生产难度大、周期长、成本高，在发现和临床前阶段的研发费用在9-11亿美元，临床阶段的费用在8-12亿美元，显著高于传统药物在2个阶段的6-7亿美元及6.5-7.8亿美元。

CGT产品的开发和生产系以病毒载体技术为核心，CGT 药物的高定价很大程度归因于高生产成本。以CAR-T产品为例，目前海外上市产品的销售价格约40万美元/剂，而生产成本可高达10万美元/剂。如何在降低成本的同时，保证甚至是提升产品治疗效果，将是CGT药物得到大规模应用的关键。

来源：海通国际

03 GMP难题

国家药监局《药品管理法实施条例征求意见》、CDE《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则》、《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则》、《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》以及10月底发布的《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》等一系列规范文件的出台，逐步完善了CGT相关技术指导，形成了全面有效的监管。

进行符合 GMP 标准的生产是CGT产品的关键要求，且随着候选产品的研发与推进，申报 IND、临床试验和商业化生产对于 GMP 产能的需求逐步提高。近年来，由于基因治疗新药研发投入的快速增加，全球范围内的病毒载体GMP 产能接近瓶颈，具备大规模、高灵活性的 GMP 生产平台已成为基因治疗CDMO 企业的重要竞争优势。

全球CGT市场38%产能小于100L，病毒载体的生产能力需要增加5-500倍才能满足最终的商业需求。目前行业平均等待时间为16个月，甚至长达两年。病毒放大生产工艺难度大，全球只有20%企业有>2000L悬浮培养能力。未来2-3年内，行业都将处于产能短缺阶段，CGT企业和CGT CDMO公司均在持续推进GMP产能扩充。

来源：海通国际

翌圣助力

转染试剂作为上游病毒扩增的重要原材料之一，对病毒载体的产能具有重要影响。因此，采用GMP级别的物料，有利于对产品质量的控制以及良好的溯源性，并方便质量保证部门的放行，确保产品的合规性。

来源：太平洋证券

翌圣生物经过多年的技术积累，推出GMP级别的PEI转染试剂，可以帮助从事细胞基因治疗相关的广大企业制备安全高效的病毒载体，助力产品符合监管要求并用于人类疾病的预防与治疗。

我们提供2个质量等级要求的PEI转染试剂：非GMP级别的Hieff Trans^® PEI转染试剂与GMP级别的Hieff Trans^® PEI Transfection Reagent-GMP，分别用于研发与生产环节，满足企业的降本增效需求以及监管机构对于产品质量、安全上的合规要求。

产品特点

1.致力于大规模低成本瞬时基因表达的病毒与蛋白生产

2.提供研发与临床生产不同等级产品

3.产能充足，批次稳定

4.无动物源性成分

5.审计资料齐全，产品申报无忧

产品信息