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Tominersen
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Tominersen是一种靶向亨廷顿蛋白mRNA的第二代反义寡核苷酸,通过2'-O-(2-甲氧基乙基)修饰增强稳定性与效能,可有效抑制突变型HTT蛋白合成,在小鼠模型中改善存活率并延缓脑萎缩进程,适用于亨廷顿病的研究。

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