推荐应用
PTC-258是一种特异性、口服活性的ELP1基因剪接调节剂，它通过在转录后水平调控ELP1前体mRNA的剪接，在体外和体内模型中均能有效增加功能性ELP1蛋白的表达，并且在治疗剂量下于小鼠模型中表现出良好的安全性和耐受性。
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-25~-15℃避光保存，有效期3年。
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