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Rovanersen
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Rovanersen(WVE-120101)是一种选择性靶向突变型亨廷顿基因mRNA的反义寡核苷酸药物,其通过特异性降解致病mRNA来抑制缺陷型亨廷顿蛋白的合成,同时保留正常等位基因的表达功能,为亨廷顿病的精准治疗提供了新策略。

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