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Fazirsiran sodium
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Fazirsiran sodium是一种适用于第二代RNA干扰(RNAi)的活性分子,用于研究Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肝病。该分子由胆固醇偶联的RNAi触发器(chol-RNAi)构成,能够通过RNAi选择性降解Alpha1-抗胰蛋白酶(AAT)mRNA。同时,它与N-乙酰半乳糖胺(NAG)偶联的蜂毒肽衍生肽共同配制成辅料EX1,以促进肝细胞内chol-RNAi从内体中释放。

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