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Vutrisiran
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Vutrisiran (ALN-TTRsc02)是一种肝脏导向的siRNA,通过靶向转甲状腺素蛋白(TTR)mRNA,用于TTR介导的淀粉样变性研究。

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[1] Habtemariam BA, Karsten V, Attarwala H, Goel V, Melch M, Clausen VA, Garg P, Vaishnaw AK, Sweetser MT, Robbie GJ, Vest J. Single-Dose Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Transthyretin Targeting N-acetylgalactosamine-Small Interfering Ribonucleic Acid Conjugate, Vutrisiran, in Healthy Subjects. Clin Pharmacol Ther. 2021 Feb;109(2):372-382. doi: 10.1002/cpt.1974. Epub 2020 Aug 13. PMID: 32599652.

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