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Lumasiran
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Lumasiran(ALN-G01)是一种靶向乙醇酸氧化酶基因的siRNA化合物。它通过沉默该基因,消耗乙醇酸氧化酶,进而抑制肝脏中草酸的合成。草酸是一种有毒代谢物,与原发性高草酸尿1型(PH1)的临床表现直接相关。

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