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RG7800
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RG7800作为一种小分子剪接调控剂,通过选择性修饰SMN2基因的pre-mRNA剪接过程,增强功能性SMN蛋白的表达,在脊髓性肌萎缩症的疾病修正治疗中展现出潜在应用价值。

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-25~-15℃避光保存,有效期3年。

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