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Golodirsen是一种反义寡核苷酸，属于磷酸二酰胺吗啉代寡聚物亚类。它通过修饰前体mRNA的剪接过程，跳过外显子53，从而恢复杜氏肌营养不良症基因的阅读框，重建抗肌萎缩蛋白表达，适用于杜氏肌营养不良症的研究。
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-25~-15℃避光保存，有效期3年。
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