Casimersen
产品介绍
Casimersen(SRP-4045)是一种属于磷酰二胺吗啉代寡核苷酸亚类的反义寡核苷酸。其作用机制是与抗肌萎缩蛋白前体mRNA的外显子45结合,通过跳过该外显子恢复开放阅读框,从而产生一种内部截短但具有功能的抗肌萎缩蛋白。Casimersen可用于杜氏肌营养不良症(DMD)的相关研究。
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Casimersen(SRP-4045)是一种属于磷酰二胺吗啉代寡核苷酸亚类的反义寡核苷酸。其作用机制是与抗肌萎缩蛋白前体mRNA的外显子45结合,通过跳过该外显子恢复开放阅读框,从而产生一种内部截短但具有功能的抗肌萎缩蛋白。Casimersen可用于杜氏肌营养不良症(DMD)的相关研究。