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CB096
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CB096是一种针对RNA重复扩展引起的遗传性肌萎缩侧索硬化症/额颞叶痴呆(ALS/FTD)的小分子化合物。它具有特定的结构特征,使其能够有效结合并干扰导致这些疾病的RNA重复序列。CB096在研究中显示出治疗此类遗传性神经退行性疾病的潜力。
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