GSK321是有效且高选择性的突变型IDH1抑制剂，可用于急性髓系白血病（AML）及其他癌症研究，对突变型IDH1（R132GIC50=2.9nM、R132CIC50=3.8nM、R132HIC50=4.6nM）强效抑制，对野生型IDH1（IC50=46nM）抑制较弱，对IDH2选择性高出100倍；能减少细胞内α-羟基戊二酸（2-HG）水平，解除髓细胞分化阻滞，在白血病母细胞及更不成熟的干细胞水平诱导粒细胞分化。

[1] Okoye-Okafor UC, Bartholdy B, Cartier J, et al. New IDH1 mutant inhibitors for treatment of acute myeloid leukemia. Nature Chemical Biology. 2015 Nov;11(11):878-886. DOI: 10.1038/nchembio.1930. PMID: 26436839; PMCID: PMC5155016.