Fazirsiran（ARO-AAT）是一种第二代RNA干扰（RNAi）活性分子,其结构包括通过RNAi选择性降解α1-抗胰蛋白酶（AAT）mRNA的胆固醇偶联RNAi触发器（chol-RNAi）,以及N-乙酰半乳糖胺（NAG）偶联的蜂毒肽衍生肽。该肽作为赋形剂EX1,可促进肝细胞内chol-RNAi的内体逃逸。Fazirsiran正被研究用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肝病。

[1] Wooddell CI, Blomenkamp K, Peterson RM, Subbotin VM, Schwabe C, Hamilton J, Chu Q, Christianson DR, Hegge JO, Kolbe J, Hamilton HL, Branca-Afrazi MF, Given BD, Lewis DL, Gane E, Kanner SB, Teckman JH. Development of an RNAi therapeutic for alpha-1-antitrypsin liver disease. JCI Insight. 2020 Jun 18,5(12):e135348. doi: 10.1172/jci.insight.135348. PMID: 32379724, PMCID: PMC7406265.