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Fazirsiran
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Fazirsiran(ARO-AAT)是一种第二代RNA干扰(RNAi)活性分子,其结构包括通过RNAi选择性降解α1-抗胰蛋白酶(AAT)mRNA的胆固醇偶联RNAi触发器(chol-RNAi),以及N-乙酰半乳糖胺(NAG)偶联的蜂毒肽衍生肽。该肽作为赋形剂EX1,可促进肝细胞内chol-RNAi的内体逃逸。Fazirsiran正被研究用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肝病。

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