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Fazirsiran |CAS 2175009-08-0（712634ES）
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产品应用
Fazirsiran（ARO-AAT）是一种第二代RNA干扰（RNAi）活性分子,其结构包括通过RNAi选择性降解α1-抗胰蛋白酶（AAT）mRNA的胆固醇偶联RNAi触发器（chol-RNAi）,以及N-乙酰半乳糖胺（NAG）偶联的蜂毒肽衍生肽。该肽作为赋形剂EX1,可促进肝细胞内chol-RNAi的内体逃逸。Fazirsiran正被研究用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肝病。
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