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Branaplam hydrochloride
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Branaplam HCl (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种口服有效且选择性的 SMN2 拼接调节剂,对 SMN 的 EC50 为 20 nM,并可抑制 hERG,IC50 为 6.3 μM。Branaplam hydrochloride 在严重脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提升全长 SMN 蛋白水平并延长存活期。
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